L’Aifa sta andando verso l’approvazione del farmaco per la Sma più costoso a livello globale. Consiglio straordinario l’8 marzo
L’approvazione da parte dell’Aifa della terapia genica per trattare la Sma, Atrofia muscolare spinale è vicina. È la notizia che famiglie e bimbi affetti dal disturbo stanno aspettando da tempo ormai. Il presidente dell’Aifa Giorgio Palù ha convocato un consiglio straordinario l’8 marzo.
Sarà trattato il tema della possibilità di estendere il trattamento con Zolgensma, farmaco più costoso a livello globale ai pazienti con più di 6 mesi in modo gratuito e carico del Sistema Sanitario Nazionale.
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Si tratta di una scelta che potrebbe rappresentare una svolta per decini di piccoli pazienti. La suddetta terapia genica, può sostituire, se iniettata in tempo, tramite un gene artificiale quello malato e riportare le funzioni normali dei motoneuroni. In questo modo i bimbi potrebbe avere una vita dignitosa.